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“活体药”为终末期血癌患者带来希望

发布时间:2019/6/21
  Mike Simpson说他的癌症正在进行中
  患有淋巴瘤的NHS患者首次接受了开创性治疗,通过遗传方法对其免疫系统进行基因重编程以对抗癌症。
  来自达勒姆的62岁的迈克辛普森说他的癌症现在“正在运转”。
  这种名为CAR-T的疗法是一种“活体药物”,为每位患者使用自己身体的细胞量身定制。
  伦敦国王学院医院的医生表示,一些病人的治疗方式已经“以前从未见过”。
  治疗方法如何运作?
  CAR-T是个性化医疗的巅峰之作,因为它必须为每个患者开发。
  首先,从患者的血液中除去部分免疫系统 - 特别是称为T细胞的白细胞。
  它们在液氮中冷冻并送到美国的实验室。
  在那里,白细胞经过遗传重编程,因此不会杀死细菌和病毒,而是会寻找并摧毁癌症。
  它们现在是“嵌合抗原受体T细胞” - 或CAR-T细胞。
  数百万个修饰细胞在实验室中生长,然后运回英国,在那里它们被注入患者的血液中。
  整个制造过程需要一个月的时间。
  由于这是一种“活的药物”,杀死癌细胞的T细胞长时间留在体内,并将继续在患者体内生长和发挥作用。
  谁受益?
  Mike Simpson是首批接受治疗的NHS患者之一。
  他在2015年因颈部僵硬和肿胀而度假回来时被诊断出患有大量B细胞淋巴瘤 - 一种血癌。
  两次化疗最初控制了他的癌症,但每次都回来了。
  到2018年底,他被给予不到两年,不愉快,可能是痛苦的岁月。
  “如果不向我提供这种治疗方法,我会在相对较短的时间内说再见,”他告诉BBC。
  他在2月开始治疗,随访扫描显示CAR-T治疗正在起作用。
  他补充道:“我觉得这种治疗方法确实很有效,我们在运行中几乎得了癌症。
  “显然我对此感到高兴,对未来感到乐观,并很高兴我致力于治疗。”
  然而,要知道该疗法是否完全成功还为时尚早。
  像迈克这样每年最多200名患者可以从治疗中受益。
  效果如何?
  这是一种新疗法,但仍缺乏长期数据。
  临床试验显示,40%的患者在治疗后15个月都有其他无法治愈的迹象,终末淋巴瘤从体内消失。
  “这是一个非常令人兴奋的新发展,它为我们的许多患者带来了新的希望,”国王学院医院的顾问血液学家维多利亚波特告诉BBC。
  她补充说:“能够看到这些人,你可能无法给予任何希望,实际上达到缓解,真是太棒了。
  “这是我们以前从未见过的情况,这是治疗范式中令人难以置信的令人印象深刻的变化。”
  安全吗?
  迈克说他治疗的副作用比他的两批化疗都要差。
  大脑和神经受到影响的短期神经毒性可能导致混乱,难以说话和意识丧失。
  治疗后五天,当迈克接受重症监护时,他根本不记得了。
  其他副作用包括发烧,呕吐和腹泻。
  “这可能是一个神奇的子弹,但它很痛,”迈克说。
  他的大脑功能恢复正常,但迈克说疲劳意味着他还没准备好回去工作。
  这个多少钱?
  这种真正个性化的药物 - 由每个患者制造并为每个患者制造 - 不足为奇。
  这种名为Yescarta的CAR-T疗法的官方定价超过每位患者280,000英镑。
  NHS英格兰和制药公司Gilead Sciences之间达成了一项协议,但这需要多少费用仍然保密。
  NHS英格兰首席执行官西蒙史蒂文斯说:“CAR-T显示了巨大的希望,看到NHS患者是世界上第一个受益的人,这真是太棒了。
  “这种治疗的开始标志着个性化医疗新时代的开始。”
  它对其他癌症有效吗?
  到目前为止,CAR-T在血癌方面表现最有希望,包括淋巴瘤和白血病的类型。
  接受治疗的第一位NHS患者是11岁的Yuvan Thakkar,他患有白血病。
  “实体癌症” - 那些形成肺癌或黑色素瘤等肿瘤的癌症 - 更具挑战性。
  11岁的Yuvan对急性淋巴细胞白血病进行了CAR-T治疗
  血癌工作更容易的一个原因是可接受的附带损害。
  CAR-T细胞必须靶向从癌细胞表面伸出的蛋白质。
  癌细胞B细胞(血液中的一种免疫细胞)在外面有一种叫做CD19的蛋白质,但健康的B细胞也是如此。
  因此,目前针对CD19的CAR-T疗法正在消灭健康和癌细胞。
  这是一个可接受的附带损害量,因为其他免疫系统仍然存在,药物可以帮助填补空白。
  在其他癌症中也不是这样 - 你不能摧毁肺部以杀死肺癌,也不能破坏皮肤以杀死黑色素瘤。
  因此,正在开发更精确的目标并进入临床试验阶段。